O dia 28 de fevereiro marca a passagem do Dia Mundial das Doenças Raras, data criada em 2008 pela Organização Europeia de Doenças Raras (Eurordis) com o objetivo de conscientizar a população mundial sobre a existência e a importância da divulgação de informações sobre as mais de 7 mil patologias raras que existem no mundo. Em Mato Grosso, estima-se que mais de 7 mil pessoas convivem com doenças raras, embora esses dados não sejam precisos devido à ausência de um levantamento oficial pelo poder público. No mundo, a causa impacta mais de 300 milhões de pessoas.
Existem mais de 7 mil tipos de doenças raras no mundo, caracterizadas por afetarem até 65 pessoas a cada 100 mil habitantes. No Brasil, cerca de 13 milhões de pessoas vivem com essas condições, muitas vezes enfrentando desafios como o diagnóstico tardio, acesso restrito a tratamentos e a falta de informação.
Para a neurologista Larissa Kozow, o tema é muito mais do que uma pauta profissional: faz parte de sua história pessoal. Durante a residência em neurologia, ela acompanhou de perto a batalha do pai dela, Wanderley Oliveira, contra a esclerose lateral amiotrófica (ELA), doença rara e degenerativa do sistema nervoso. “Meu pai sempre foi um atleta, mas um dia começou a sentir uma dor no ombro e notar que seu braço tremia. O primeiro diagnóstico foi de tremor essencial. No entanto, os sintomas progrediram rapidamente, levando à atrofia muscular”, relembra.
Diante da progressão da doença e da incerteza dos primeiros diagnósticos, Larissa levou o pai para uma avaliação especializada. “Ele passou por vários exames e depois de um ano veio o diagnóstico definitivo”, conta a médica. A jornada do pai não apenas transformou a vida dela como filha, mas também moldou sua atuação profissional. “Quando diagnostico um paciente, sei o que ele e sua família enfrentarão. O que me motivou a fazer uma pós-graduação que me capacitasse para garantir qualidade de vida aos pacientes raros.”
O Dia Mundial das Doenças Raras é um lembrete da necessidade de apoio a pacientes e famílias, bem como do incentivo à pesquisa e ao desenvolvimento de tratamentos. A história de Wanderley Oliveira e a dedicação de Larissa Kozow demonstram a importância de ampliar a visibilidade das doenças raras, buscando uma sociedade mais preparada para acolher e oferecer suporte a quem vive com essas condições.
Uma recente decisão do Supremo Tribunal Federal (STF), estabelecendo novas regras para o fornecimento de medicamentos não incluídos no Sistema Único de Saúde (SUS), tem gerado uma onda de preocupação entre pacientes com doenças raras e entidades que os representam. De acordo com a nova determinação, medicamentos fora da lista do SUS só serão fornecidos mediante comprovação científica de eficácia e segurança e, ainda, se não houver alternativas terapêuticas disponíveis.
Para muitos, esta decisão representa uma barreira no acesso a tratamentos essenciais e de alto custo, impactando especialmente os que dependem da judicialização para obter tais medicamentos. Anderson Barbalho Ribeiro, presidente da Associação de Pacientes com Doenças Raras do Estado do Mato Grosso, afirma que a decisão do STF é um retrocesso que viola o direito constitucional à saúde. “Hoje, tratar de doença rara é tratar de uma doença cara. Os medicamentos são de alto custo e, muitas vezes, necessitam ser judicializados”, explica.
Ele cita o exemplo do medicamento ustequinumabe, utilizado para tratar tanto condições reumatológicas quanto doenças inflamatórias intestinais, como a Doença de Crohn. “Por uma limitação do SUS, só é fornecido para quem tem artrite, espondilite e outras condições reumatológicas, obrigando outros pacientes a recorrerem à Justiça para ter acesso”.
A decisão do Supremo exige, como condição para judicialização, a negativa de fornecimento do medicamento por meio administrativo pelo Estado. Somente casos excepcionais poderão ser levados à justiça, desde que o medicamento esteja registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e cumpra alguns critérios.
Para Cristiane de Oliveira, servidora pública de 46 anos diagnosticada com Neuromielite Óptica, a decisão do STF pode significar um grande impacto na sua qualidade de vida. Cristiane utiliza medicamentos de alto custo, como o rituximabe, essencial para controlar as dores e sequelas da doença. “A decisão do STF me afeta totalmente. Jamais conseguiria comprar essas medicações sozinha”.
A associação de Mato Grosso e outras entidades em nível nacional têm buscado o apoio de parlamentares, defendendo a aprovação da PLP 149, que prevê a concessão rápida de medicamentos para doenças raras. “Estamos mobilizando outras associações, buscando apoio de senadores e deputados para garantir que nossos direitos sejam respeitados”, afirma Anderson.
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